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85万美元!美国首个遗传病基因疗法定出天价,用
时间:2018-01-13 11:57来源:未知 作者:admin 点击:
美国火花基因疗法公司1月3日宣布,美国首个获批上市的遗传病基因疗法Luxturna定价85万美元。这一“天价”受到全球广泛关注。
 
一次性疗法Luxturna上个月获得美国食品和药物管理局批准,用于治疗与双等位基因RPE65突变相关的遗传性视网膜营养不良疾病。该病损害患者视力,甚至导致特定患者失明,此前一直没有有效疗法。
 
火花基因疗法公司发言人莫妮克·达·席尔瓦告诉新华社记者,Luxturna的批发采购成本是双眼85万美元。这一价格综合考虑了患者、家属、医疗保健提供者、治疗中心等各利益攸关方的关切,以及公司可持续发展的需求。
 
尽管85万美元堪称“天价”,但仍低于外界此前估计的100万美元售价。
 
Luxturna疗法是通过直接向患者视网膜细胞注射相关替代基因,让这些细胞产生能将光信号转换成视网膜电信号的正常蛋白质,从而改善患者视力。
 
火花基因疗法公司表示,如果Luxturna不起作用,将给患者退还部分费用,公司已与一些保险公司原则上达成或正积极讨论相关协议。此外,他们还在推动分期付款解决方案。
 
达·席尔瓦说,目前还没有在中国销售Luxturna的计划。
 
迄今,美药管局一共批准三种基因疗法,另两种疗法去年早些时候获批,分别是淋巴癌疗法Yescarta和白血病疗法Kymriah,定价37.3万美元和47.5万美元。
 
研制Kymriah的瑞士诺华公司曾表示,如果Kymriah使用第一个月见不到效果,将不用患者付费。

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