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"基因魔剪"让耳聋小鼠恢复听力 遗传性耳聋有
时间:2017-12-23 16:10来源:未知 作者:admin 点击:
英国《自然》杂志20日发表了一项基因治疗领域成果:因高水平基因组编辑技术而闻名世界的博德研究所表示,基因编辑技术(CRISPR-Cas9,也称“基因魔剪”)现已被用于恢复人类遗传性耳聋小鼠模型的听力。最新研究凸显了CRISPR-Cas9技术用于治疗显性遗传性听觉损失疾病的潜力。
 
有将近一半的耳聋是由遗传因素造成的。这也是基因和染色体异常所致的疾病,是因父母的遗传基因发生改变,进而传给后代引起的耳聋,且在后代中会以一定数量出现。但是迄今为止,治疗遗传性听觉损失的方法十分有限,攻克该疾病仍属医学难题。
 
美国博德研究所华人生物学家戴维·刘领导的团队,正在研究如何利用CRISPR基因编辑技术优化基于细胞的疗法,并因此入选《自然》杂志2017年度十大科学人物。此次,该团队联合美国哈佛大学科学家,设计了一个脂质包裹的Cas9-向导RNA复合体,其能有特异性地针对人类耳聋小鼠模型的致聋遗传突变。
 
研究表明,该复合体可以破坏致聋突变基因,即使突变基因和健康基因只有一个碱基对的差别。不仅如此,将上述复合体注射进新生小鼠的耳蜗,可以显著减少进行性听觉损失。研究人员观察发现,与两组对照小鼠相比,在注射了上述复合体的小鼠耳朵中,毛细胞存活率更高,听脑干反应阈值更低,而且小鼠的听觉反射更强。对照小鼠中,一组没有接受注射,另一组注射了靶向某不相关基因的复合体。
 
研究团队表示,该基因编辑策略将有助于在未来研发无病毒的一次性疗法,用于治疗特定遗传性听觉损失疾病。

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